MAXCYTE

Debra Bowes，CARMA Cell Therapies首席商務官

10月3日| 下午3：30 | La Jolla Ballroom 2

Gaithersburg，MD（LN：MXCR）

Maxcyte是一家早期藥物開發公司。MaxCyte為下一代嵌合抗原受體 （CAR）工程細胞療法開發了一種新穎且專有的平臺。此外，該公 司今年還將其第一個CAR療法推進診所。

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MEDIPOST AMERICA

Antonio Lee，博士，首席執行官

10月4日 下午4：00 | La Jolla Ballroom 2

MEDIPOST使用多種人類臍帶血衍生間充質干細胞（hUCB-MSC）開發 同種異體干細胞產品。MEDIPOST還在韓國運營著最大的臍帶血庫 CellTree，儲存了超過240,000單位的臍帶血。MEDIPOST America 是美國的全資子公司。MEDIPOST在韓國市場推出了世界上第一個同 種異體的“現成”hUCB-MSC產品CARTISTEM，適用于所有年齡段的膝關節骨性關節炎（OA）患者。CARTISTEM還在美國完成了I / II 期臨床試驗.MEDIPOST的另一個同種異體hUCB-MSC產品系列針對早 產兒的支氣管肺發育不良（BPD）（韓國完成I期和II期;美國I / II期完成） ）和阿爾茨海默?。ǖ谝浑A段完成，第二階段在韓國 進行）。

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MEIRAGTX

Zandy Forbes，博士，首席執行官

10月4日 下午1：45 | La Jolla Ballroom 1

紐約，紐約（納斯達克股票代碼：MGTX）

MeiraGTx是一家垂直整合的臨床階段基因治療公司，擁有四個正在 進行的臨床項目和廣泛的臨床前和研究項目。MeiraGTx在病毒載體 設計和優化以及基因治療制造方面具有核心能力，并具有潛在的轉 化基因調控技術。在經驗豐富的管理團隊的帶領下，MeiraGTx采用 了一種投資組合方式，通過許可，獲取和開發技術，深入了解候選 產品和適應癥。MeiraGTx最初的重點是未滿足醫療需求的三個不同 領域：遺傳性視網膜疾病，嚴重形式的口腔干燥癥和神經退行性疾 病。雖然最初專注于眼睛，唾液腺和中樞神經系統，

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MESOBLAST

David Oxley，業務發展和許可高級副總裁

澳大利亞墨爾本（納斯達克股票代碼：MESO）

Mesoblast Limited是開發創新細胞藥物的全球領導者。通過專有 工藝，Mesoblast從健康****的骨髓中選擇高度純化的間充質譜系 前體和干細胞，并創建可在工業上擴展的主細胞庫，從每個供體生 產數千劑，符合嚴格的釋放標準，批次一致性，可以“現成”使用 而無需組織匹配。該公司利用其專有技術平臺建立了廣泛的后期候 選產品組合。中胚層的同種異體，“現成”細胞產品候選者正在評 估他們針對具有高度，未滿足的醫療需求的疾病晚期階段的能力，包括心血管疾病，骨科疾病，

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MIMEDX

Gloria Matthews，博士，研究與開發高級副總裁

10月4日| 下午4：45 | La Jolla Ballroom 1

瑪麗埃塔，喬治亞州（納斯達克股票代碼：MDXG）

MiMedx是一家領先的生物制藥公司，利用人胎盤組織同種異體移植 物開發和營銷再生和治療性生物制劑，并為多個醫療領域提供專利 保護流程?！霸偕�醫學的創新”是公司為醫生提供產品和組織以幫 助身體自我愈合的使命的框架。該公司利用其專有的PURION工藝方 法以及其他工藝處理人胎盤組織，通過采用無菌處理技術和終端滅 菌來生產同種異體移植物。迄今為止，MiMedx已提供超過130萬種 同種異體移植物，用于傷口護理，燒傷，手術，整形外科，脊柱，運動醫學，眼科和牙科醫療保健領域。

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MIROMATRIX

Jeff Ross，博士，首席執行官

10月3日| 下午5：30 | La Jolla宴會廳2

Eden Prairie，MN（私人）

Miromatrix是一家領先的再生醫學公司生物工程可移植器官，包括 肝臟，腎臟，心臟和肺部，基于其專利的灌注脫細胞和再細胞化技 術，以滿足對可移植的整個器官的巨大需求。除了整個器官的發育，Miromatrix還成功開發，制造和商業化了一系列全器官生物制品。MIROMESH是唯一用于軟組織增強的肝臟衍生生物網，MIRODERM是 唯一的肝臟來源的傷口護理產品。Miromatrix正在利用公司的無細 胞產品商業化所獲得的專業知識和知識，以及其再細胞化技術，全 面解決可移植器官短缺問題，并為數千名患者提供新的選擇。

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MOLMED

Luca Alberici，博士，首席商務官

10月3日 上午11：45 | La Jolla Ballroom 1

米蘭，意大利（MLM.MI）

MolMed SpA是一家醫療生物技術公司，專注于新型細胞和基因治療 產品的研究，開發和臨床驗證。MolMed的管道主要產品是Zalmoxis （TK），一種用于高風險急性白血病的III期細胞療法和CAR- CD44v6，這是一種免疫基因治療項目，可能對許多血液系統惡性腫 瘤和目前處于臨床前開發階段的幾種上皮腫瘤有效。MolMed還向第 三方提供細胞和基因治療方面的頂級專業知識，以開發和驗證從臨 床前到III期試驗的項目，包括逆轉錄病毒和慢病毒載體的擴大和 cGMP制造以及患者特異性基因工程CD***

T細胞。MolMed總部位 于米蘭，在米蘭地區擁有兩家GMP生產廠。

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MONARCH BIOSCIENCES

醫學博士Colin Kealey，

10月4日首席醫療官 下午1：15 | La Jolla Ballroom 2

洛杉磯，加利福尼亞（私人）

MonarchBio是一家生命科學公司，專注于基于其薄膜鎳鈦合金 （TFN）技術平臺商業化下一代細胞療法和再生醫學產品。MonarchBio的主要產品是與Fred Hutchinson癌癥研究中心合作開 發的，是一種獨特的平臺，用于局部遞送治療實體瘤的細胞療法。所謂的工程淋巴結（ELN）使用生物活性薄膜網將細胞療法直接傳 遞到腫瘤部位。MonarchBio認為，這種方法通過直接向腫瘤部位提 供超高細胞密度，然后提供刺激性微環境來促進工程細胞的增殖和 持續殺死腫瘤，解決了實體瘤細胞治療的一些關鍵挑戰。。

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MUSTANG BIO

Manny Litchman，MD，首席執行官

10月4日 下午2：30 | La Jolla Ballroom 1

紐約，紐約（納斯達克股票代碼：MBIO）

Mustress Bio是一家Fortress Biotech公司，是一家臨床階段的生 物制藥公司，專注于新型癌癥免疫治療產品的開發和商業化，旨在 利用患者自身的免疫系統來消除癌細胞。Mustang旨在通過許可以其他方式獲得所有權權益來獲得這些技術的權利，為研究和開發 提供資金并獲得許可將技術推向市場。Mustang與希望之城國家 醫療中心和Fred Hutchinson癌癥研究中心合作開發了許多癌癥的專有嵌合抗原受體工程T細胞（CAR-T）療法，

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NIGHTSTAR THERAPEUTICS

David Fellows，首席執行官

10月3日| 下午5：15 | La Jolla Ballroom 1

英國倫敦（納斯達克股票代碼：NITE）

Nightstar是一家領先的臨床階段基因治療公司，專注于為患有罕 見遺傳性視網膜疾病的患者提供新型一次性治療。Nightstar的主 要候選產品NSR-REP1是一種用于在眼內產生REP1的A****2載體，目前 正處于III期開發階段，用于治療choroideremia患者，這是一種罕 見的退行性遺傳性視網膜疾病，目前尚無治療方法每50,000人中就 有一人。2014年和2016年發表了NSR-REP1 I / II期試驗的陽性結 果。在32例接受NSR-REP1治療的患者中，通過4項開放性I / II期 臨床試驗，超過90％的患者得到維持

改善他們在兩年的隨訪期間的視力。Nightstar的第二個候選產品NSR-RPGR，

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NOHLA THERAPEUTICS

Katie Fanning，首席執行官

10月4日| 上午9：15 | La Jolla Ballroom 2

Nohla Therapeutics是癌癥和其他重癥疾病患者的“現成”細胞療 法的領先開發商。Nohla專有的缺口配體技術平臺是其正在進行的臨床，臨床前和發現計劃的基礎。該公司的主要產品候選藥物 dilanubicel目前正在進行兩項正在進行的II期臨床試驗，用于接 受骨髓清除異體移植的惡性血液病患者，以及高劑量化療后化療誘 導的骨髓抑制的急性髓細胞白血?。?/SPAN>AML）患者。Nohla還在免??疫 耐受和其他疾病領域開展多項臨床前和發現計劃。

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OPSIS THERAPEUTICS

Carter Cliff，聯合創始人兼首席運營官

10月3日 下午1：30 | La Jolla Ballroom 2

麥迪遜，WI（私人）

Opsis Therapeutics成立于2016年，是FUJIFILM，蜂窩動力國際（ CDI），FUJIFILM公司和威斯康星大學麥迪遜分校David Gamm博士的合作伙伴。該公司的使命是開發一流的視網膜疾病治療方法。開 發這些治療劑的技術基于最近的進展，其使得能夠從誘導的多能干 細胞制造人細胞譜系。

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ORBSEN THERAPEUTICS

Larry Couture，博士，首席執行官

10月4日 下午5：15 | La Jolla Ballroom 2

Galway，愛爾蘭（私人）

Orbsen Therapeutics是一家位于愛爾蘭戈爾韋的臨床階段間質細 胞免疫治療公司。該公司的專有GMP兼容和可擴展的正選擇純化策 略提供了良好表征的基質細胞群?；�質細胞免疫療法作為治療多種 醫學病癥的藥物和外科手術的替代品具有很大前景，所述醫學病癥 包括急性炎性疾病，四肢動脈疾病，糖尿病并發癥，關節炎和其他 炎性病癥。治療潛力與這些細胞調節免疫系統，限制炎癥和促進受 損組織愈合和再生的天然能力有關?？梢詮膯蝹�

合并供體的臍帶，骨髓

脂肪中以高產率選擇細胞至接近100％的純度，并擴大和 冷凍以產生大量“現成的”同種異體產物。糖尿病足潰瘍，自身免 疫性肝病，糖尿病腎病和急性呼吸窘迫綜合征患者的臨床試驗正在 進行中。

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ORGANOVO

Taylor Crouch，總裁兼首席執行官

10月3日| 下午4：00 | La Jolla Ballroom 2

加利福尼亞州圣地亞哥（納斯達克股票代碼：ONVO）

Organovo是一家生物技術平臺公司，憑借其具有人類功能的3D生物 打印組織的革命性能力，已經發展了領導地位。3-D生物打印平臺 可以創建具有復雜結構的耐用多細胞組織，復制本地生物學的關鍵 方面，以更好地了解疾病過程，發現新的治療方法和疾病中藥物的安全性評估 - 相關背景。Organovo有可能為客戶提供基本上是人 工翻譯的實驗室，這可以大大提高藥物研究的有效性。Organovo還 在開展多項研究新藥（IND）培訓計劃，以開發其NovoTissues可移 植組織，以解決****和兒科人群中許多嚴重未滿足的醫療需求，

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精密生物學

Michael Dombeck，業務發展副總裁

10月4日 上午11：30 | La Jolla Ballroom 2

Durham，NC（私人）

Precision BioSciences是一家生物技術公司，致力于通過其下一 代基因編輯技術ARCUS改善生活，ARCUS是一家專有的全資非CRISPR 編輯平臺，應用于基因治療，細胞治療和農業。Precision的同種 異體細胞治療系列包括廣泛的工程化T細胞系列，該公司的首席 CD19 CAR-T計劃于2019年開始臨床測試.Precision的基因治療管道 包括多個體內肝臟，眼睛和中樞神經系統基因編輯治療候選物，基 于ARCUS核酸酶在體內有效編輯所需靶位點的能力，具有在非人靈 長類動物中證實的全身治療功效。Precision的ARCUS編輯平臺的價 值得到了公司廣泛的專利組合的增強，

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再生貼片技術

Jane Lebkowski，博士，研發總裁

10月4日| 上午10：45 | La Jolla Ballroom 2

Menlo Park，CA（私人）

Regenerative Patch Technologies（RPT）是一家開發基于干細胞的植入技術用于治療視網膜疾病的公司。CPCB-RPE1是RPT的主導產 品，在地理萎縮患者的臨床開發中。CPCB-RPE1由超薄聚對二甲苯 膜上的多能干細胞衍生的極化視網膜色素上皮細胞組成，其模擬布 魯赫膜的擴散特征。生產CPCB-RPE1種植體的技術由南加州大學，加州理工學院和加州大學圣塔芭芭拉分校獨家授權給RPT。

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REGENEREX

Suzanne Ildstad，MD，首席執行官

10月4日 下午3：30 | La Jolla Ballroom 2

路易斯維爾，肯塔基州（私人）

Regenerex是一家創新的，晚期臨床階段的細胞治療公司，致力于 開發其FCRx平臺技術，旨在消除選擇性****和嚴重自身免疫疾 病中慢性免疫抑制的負擔。在一項正在進行的II期研究中，該公司 專有的同種異體細胞治療產品FCR001已被證明能夠誘導來自無與倫 比和無關供體的實體****受體的耐受性，使活體供腎移植受者 在移植后一年內完全擺脫免疫抑制。。FCR001 II期受試者利用低 清髓性調節實現了這些結果，其最小化通常與標準造血干細胞 （HSC）移植相關的毒性。美國 美國食品和藥物管理局（FDA）已 授予Regenerex許可，以進行活體捐獻腎移植的關鍵性III期研究。FDA還授予FCR001孤兒藥物名稱和再生醫學高級治療（RMAT）稱號。

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RENEURON

Michael Hunt，首席財務官

10月3日| 上午10：45 | La Jolla Ballroom 2

南威爾士Pencoed（倫敦證券交易所：RENE）

ReNeuron是一家領先的臨床階段細胞治療開發公司，在中風，嚴重 肢體缺血和失明的運動障礙臨床開發方面具有治療候選者 -引起疾 病，色素性視網膜炎。ReNeuron還推進其專有的外泌體技術平臺，作為針對癌癥的潛在新納米藥物，并作為基因療法治療的潛在傳遞 系統。

http://www.**neuron.com

SANGAMO THERAPEUTICS

Sandy Macrae，博士，首席執行官

10月3日| 下午3：15 | La Jolla Ballroom 1

里士滿，加利福尼亞州（納斯達克股票代碼：SGMO）

Sangamo Therapeutics致力于將突破性科學轉化為基因組療法，利 用公司在基因組編輯，基因治療，基因調控和細胞療法方面的平臺 技術改變患者的生活。

http://www.**ngamo.com

SCM LIFESCIENCE

BG Rhee，博士，首席執行官

10月4日 下午2：30 | La Jolla Ballroom 2

仁川大韓民國（私人）

SCM Lifescience是一家以研究為基礎的生物制藥公司，致力于利 用其專有技術平臺Subfractionation Culturing Method（SCM）開 發下一代克隆間充質干細胞療法。經過十多年的研究和開發，該公 司在韓國，美國，歐洲，中國和日本等主要市場的高純度干細胞分 離和制造技術方面獲得了知識產權保護。該公司的產品是同種異體的，骨髓來源的克隆間充質干細胞（cMSCs），針對各種炎癥性免 疫疾病。該公司目前的臨床管道包括慢性和急性類固醇難治性移植 物抗宿主病，急性胰腺炎，特應性皮炎和肝硬化。為了滿足患者的需求，該公司的產品以新鮮和冷凍配方生產 - 新鮮用于急性患者的慢性和冷凍。目前，SCM Lifescience正在進行四項臨床試驗，計劃于2019年開始另外兩項試驗。除了公司的管道外，SCM Lifescience還對再生醫學領域的創新合作持開放態度。

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SEMMA THERAPEUTICS

Felicia Pagliuca，博士，細胞生物學研究與發展副總裁

10月4日 下午1：30 | La Jolla Ballroom 2

Semma Therapeutics正在開創使用細胞作為藥物的新治療范式。Semma的新一代再生醫學療法將其突破性干細胞技術與旨在保護細 胞免受免疫系統侵害的專有傳遞系統相結合。Semma Therapeutics 正在進行的研究專注于將這些高度分化的活性細胞與最先進的設備 相結合，為糖尿病患者提供功能性治療。Semma Therapeutics致力 于為診所帶來新的治療選擇并改善患者的生活。該公司總部位于馬 薩諸塞州劍橋市，并在羅德島州普羅維登斯開展業務。

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SENTIEN BIOTECHNOLOGIES

Brian Miller，首席執行官

10月3日| 下午5：00 | La Jolla Ballroom 2

列克星敦，馬薩諸塞州（私人）

Sentien是一家臨床階段，風險投資支持的公司，開發基于細胞的全身炎癥性疾病治療。該公司的主要產品SBI-101利用中空纖維裝 置中的間充質基質細胞（MSC），為患者的血液提供MSC分泌因子的可控，持續暴露。Sentien目前正在參加I / II期臨床試驗，該試 驗用于治療透析依賴性急性腎損傷，并在急性全身炎癥空間進行額 外的臨床前程序。

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SIGILON THERAPEUTICS

Rogerio Vivaldi，醫學博士，總裁兼首席執行官

10月4日 下午1：45 | La Jolla Ballroom 2

Sigilon平臺的Afibromer生物材料避免了纖維化反應，允許植入體 內的工程細胞長時間傳遞治療分子，充當活體治療劑。這些工程細 胞可以以恒定速率遞送分子，

者使用合成生物學技術進行編程以 響應變化的條件，例如疾病癥狀的間歇性突然發作

葡萄糖等特定 因子的波動血液水平。合成生物學工具和可編程遺傳電路為復雜疾 病的治療創造了新的可能性，并且可以編程以感知變化的條件并做 出適當的反應。這種方法不同于基因治療RNA干擾，一旦將它們 引入體內就不能調整。

http://www.**gilon.com

固體生物學家

Jennifer Ziolkowski，首席財務官

10月3日| 下午3：30 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge，MA（納斯達克股票代碼：SLDB）

Solid Biosciences是一家生命科學公司，專注于為Duchenne肌營 養不良癥（DMD）尋找有意義的療法。Solid是由疾病感染者創立的，是DMD的卓越中心，匯集了科學，技術和護理專家，推動具有改 變生活潛力的候選人組合。目前，Solid正在四個科學平臺上推進 計劃：糾正療法，疾病調整療法，疾病理解和輔助裝置。

http://www.**lidbio.com

STEMBIOSYS

Robert Hutchens，總裁兼首席執行官

10月4日 上午10：00 | La Jolla Ballroom 2

德克薩斯州圣安東尼奧（私人）

StemBioSys專注于促進****干細胞的生長，用于研究，治療

藥物 發現應用。該公司的專利技術平臺克服了創建臨床有用的干細胞療 法的障礙。該公司的技術代表了細胞研究的下一步發展，并以 CELLvo標簽為研究市場。這些支持技術的核心是該公司的CELLvo Matrix。這種源自細胞的3-D微環境允許多種干細胞類型更快速地 復制，維持小的細胞大小并表達指示保留的干細胞效力的標志物，超過傳統組織培養基質所見的標志物。該公司最近宣布了該公司技 術的無Xeno版本。StemBioSys還為研究市場提供多種細胞產品，

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SYNPROMICS

Sarah Haecker Meeks，博士，業務開發副總裁

10月3日 下午2：00 | La Jolla Ballroom 2

英國愛丁堡（私人）

Synpromics是基因控制領域的領導者，通過專有的基因組學，生物 信息學和智能數據驅動設計，實現更安全，更有效的細胞和基因藥 物，從而改善人類健康。該公司開發了PromPT，這是一個多維生物 信息學數據庫，可以進行特定產品的啟動子設計和選擇，為下一代 基于細胞和基因的藥物和生物加工應用提供支持。該公司在多個領 域開展業務，包括基于細胞和基因的醫學，生物制劑和病毒載體生 物加工的廣泛應用。Synpromics設計和開發高度特異性的啟動子，以在任何細胞類型，組織

環境條件下以所需水平和特異性驅動基 因表達。目前的合作伙伴包括Audentes，BioMarin，uniQure，AGTC，

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TERUMO BCT

Antoinette Gawin，總裁

10月4日 上午9：45 | La Jolla Ballroom 2

Lakewood，CO（私人）

作為血液成分，治療性單采，細胞和自體生物技術的全球領導者，Terumo BCT相信細胞對患者的潛力可能比目前更高。作為細胞分離 領域40多年的創新者，該公司致力于提供自體生物技術，為臨床醫 生和醫療保健組織提供始終如一的可重復結果。通過Terumo的服務 和支持，該公司使醫生能夠使用尖端技術，增加患者獲得自體療法的機會，并繼續推進下一代技術。

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THRIVE BIOSCIENCE

Takashi Kiyoizumi，醫學博士，博士，國際執行副總裁

10月3日| 下午3：15 | La Jolla Ballroom 2

Boston，MA（私人）

Thrive Bioscience正在開發一系列儀器，用于解決手工進行的細 胞和干細胞培養（包括iPSCs）引起的研究，藥物發現和開發以及 再生醫學的主要障礙。Thrive的系統提供可重復的協議，可擴展的單元傳播，分析和完整的過程歷史記錄以及支持圖像。Thrive通過 一系列基于專有圖像處理軟件，分析，光學和傳感器的產品系列，滿足從研究實驗室到臨床前/中試規模生產的廣泛用戶。Thrive將 在今年年底向國際知名客戶提供其首批收入工具，包括哈佛干細胞 研究所和麻省理工學院和哈佛大學。

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TIKOMED

Adam Bruce，創始人兼執行董事會成員

10月4日 下午3：45 | La Jolla Ballroom 2

瑞典Viken（私人）

TikoMed AB是一家專注于轉化發展的私營公司。目前正在開發兩個 項目。IBsolvMIR是一種藥物，可以幫助治療細胞克服先天免疫系 統對血液的攻擊。它可以使臨床開發成功與失敗完全不同。

http://www.**komed.com

UNICYTE

Daniel Gau博士，首席運營官

10月3日 下午5：15 | La Jolla Ballroom 1

Oberdorf，瑞士（私人）

Unicyte是納米細胞外囊泡和人類肝臟干細胞的領先專家，專注于 腎臟和肝臟疾病，糖尿病和腫瘤學。Unicyte與意大利都靈大學 Camussi教授建立了15年的公私合作伙伴關系，擁有15個專利家族 和130多項授權專利。該公司已建立了廣泛的內部開發和許可治療 渠道。Unicyte目前使用細胞外囊泡，人類肝臟干細胞衍生的類 器官運行九個臨床前程序。Unicyte是Fresenius Medical Care的獨立子公司，Fresenius Medical Care是全球最大的腎病患者產品 和服務提供商。

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UNIQURE

Jon Garen，首席商務官

10月3日 下午2：45 | La Jolla Ballroom 1

列克星敦，馬薩諸塞州（納斯達克股票代碼：QURE）

uniQure正在實現基因治療的希望，單一治療具有潛在的治療效果。我們開發了一種模塊化技術平臺，可以為患有嚴重遺傳疾病的患 者快速推出新的疾病改善療法。我們擁有專注于創新基因療法的管 道，并在我們的導聯適應癥，血友病B和亨廷頓病的臨床前概念驗 證中建立了臨床概念驗證。我們的基于腺相關病毒（A****）的基因 療法系列是使用創新技術平臺開發的，該平臺由行業領先的專有商 業級制造能力支持。通過最近的合作以及我們與Bristol-Myers Squibb的戰略合作伙伴關系，為心血管疾病開發基因療法，

http://www.**iqure.com