ProQR生物制藥公司

我們是ProQR，一家致力于為有需要的患者創造新藥的公司。我們 專注于一組稱為罕見疾病的疾病，對新藥的需求非常高。在大約 7,000種罕見疾病中，不到400種患有治療，我們打算改變這種情況。為了治療這些疾病，我們使用RNA療法，這種技術使我們能夠解 決由遺傳缺陷引起的遺傳性疾病。

我們的重點是非常嚴重的疾病，治療方案有限。除此之外，我們致 力于開發針對幾種遺傳性失明形式的新藥，如Leber的先天性黑朦，Usher綜合征和常染色體顯性視網膜色素變性。

ProQR的愿景

2019年1月，我們啟動了ProQR Vision 2023”戰略，制定了將 ProQR打造成一家多產品平臺公司的計劃，該公司為患有遺傳性視 網膜疾病的患者獨立開發和商業化治療。到2023年，該公司預計其 管道至少有兩種商業產品，至少有三種后期和七種早期項目正在開 發中。與此同時，該公司將繼續擴展其在其他治療領域的RNA平臺 能力，并計劃選擇性地合作非核心治療領域和非罕見疾病的計劃。

ProQR的視覺2023年遺傳性視網膜疾病戰略

'ProQR Vision 2023'戰略為ProQR成為一家全面整合的公司提供 了明確的途徑，該公司為患有IRD的患者獨立開發和商業化創新的RNA藥物。鑒于目前已知的300個IRD中的許多IRD需求很高，我們相 信這種綜合方法將使我們能夠更有效地將我們的科學創新轉化為多 種可能改變生命的患者用藥，首席執行官Daniel A. de Boer說。ProQR。憑借我們經驗豐富的團隊，預測性轉化模型和精準醫 學的能力，我們有能力執行這一長期戰略并推進繼承失明的藥物領域?！?/SPAN>

丹尼爾德波爾自2012年成立以來，我們是我們的創始首席執行 官.Daniel是一位連環企業家，也是罕見疾病患者的熱情倡導者。他組建了一批成功的生物技術高管作為聯合創始人，并組建了一支 由150名經驗豐富的科學家和藥物開發人員組成的團隊，致力于為 有需要的患者創建RNA療法。在Daniel的領導下，ProQR在多個罕見 疾病發展計劃中啟動了臨床試驗，并籌集了超過3億美元的資金，其中包括在納斯達克上市。Daniel負責公司的整體戰略和一般業務。在創建ProQR之前，Daniel是RNA Systems，PC Basic和Running IT的創始人兼首席執行官，他領導的公司經歷了多個增長階段，在 多個歐洲國家開發和推出了多個產品。丹尼爾還是Amylon Therapeutics的聯合創始人，Amylon Therapeutics是一家開發遺 傳性腦疾病治療藥物的公司。在2018年，丹尼爾被安永評為年度 新興企業家”。

Gerard Platenburg自2014年2月起擔任我們的首席創新官.Gerard 是我們公司的聯合創始人，并在2012年8月至2013年12月期間擔任 我們監督委員會的唯一成員.Gerard在RNA調制和孤兒藥物發現方面 擁有廣泛的背景和發展，并負責我們的創新部門。Gerard擁有超過 20年的高級管理經驗，他在不斷發展的生物技術公司的運營和領導 角色中獲得了這些經驗。在加入我們公司之前，Gerard于2009年6 月至2014年1月在Isa Pharmaceuticals BV工作.Gerard共同創立了 Prosensa Holding NV，將其發展成為著名的RNA調制臨床階段公司，并于2002年4月至5月期間擔任過多個職位。2009年，包括首席 執行官和首席開發官。Gerard還于1990年4月至2002年3月在 Pharming BV工作。他是早期技術的熱情和驅動先驅。Gerard于 1987年在萊頓大學獲得化學和分子生物學碩士學位，并在萊頓大學 攻讀博士學位。

Smital Shah自2014年10月起擔任我們的首席財務官，并于2018年 11月晉升為首席商務和財務官，負責財務，投資者關系和溝通，業 務發展和商業。Smital在生物制藥公司和投資銀行業務方面擁有12 年的管理和領導經驗，在財務戰略，資本市場和業務發展方面擁有 豐富的經驗。在加入我們之前，Smital曾在Gilead Sciences工作，管理著數十億美元的債務，現金和投資組合。在Gilead之前，Smital在Leerink Partners和JP Morgan投資銀行業務多年，專注 于生物技術領域的融資和戰略交易。在這段時間，Smital幫助新興 和成熟的生物技術公司籌集了超過10億美元的股權資本和超過70億 美元的債務資本，并為各種戰略交易提供建議，如合并，資產剝離，資產出售，股息，特許權使用費和公司合作伙伴關系。在此之前，她曾在強生公司擔任過各種研發重點職位。Smital擁有化學工程 學士和碩士學位以及加州大學伯克利分校的MBA學位。

David Rodman, MD是我們的研發執行副總裁。David于2017年加入 ProQR，之前曾在諾華生物醫學研究所（NIBR），Vertex Pharmaceuticals，miRagen Therapeutics和Nivalis Therapeutics擔任領導職務。在2005年進入工業界之前，David在 科羅拉多大學領導了遺傳性肺病中心，并在科羅拉多州丹佛市的國 家猶太醫學和研究中心領導囊性纖維化護理，教學和研究工作。。在工業領域工作了12年，David負責推動創新，將尖端科學轉化 為包括CF，肺纖維化，肺動脈高壓和嚴重免疫和炎癥疾病在內的罕 見疾病的轉化新療法。在Vertex Pharmaceuticals，他指導早期和 晚期CF臨床開發計劃，包括Kalydeco®，Orkambi®和VX-661。David 于1976年獲得哈弗福德學院經濟學學士學位，1980年獲賓夕法尼亞 大學醫學博士學位，并在科羅拉多大學完成內科，肺和重癥醫學醫 學培訓。他曾擔任美國國立衛生研究院的顧問，當選為美國臨床調 查協會會員，并且是美國心臟協會的會員?？屏_拉多大學的肺和重 癥監護醫學。他曾擔任美國國立衛生研究院的顧問，當選為美國臨 床調查協會會員，并且是美國心臟協會的會員?？屏_拉多大學的肺 和重癥監護醫學。他曾擔任美國國立衛生研究院的顧問，當選為美 國臨床調查協會會員，并且是美國心臟協會的會員。

領導班子

醫學博士Aniz Girach是我們的首席醫療官。在學術界工作了11年 之后，他與Eli Lilly一起加入制藥行業，專注于視網膜疾病。他 在默克公司擔任全球眼科專家，以及擔任臨床開發副總裁的Alcon 和ThromboGenics（現為Oxurion）擔任全球眼科學/首席醫療主管，共有22年的行業經驗。監督Ocriplasmin（Jetrea）的開發和批 準的官員 - 第一個用于治療視網膜疾病的生物療法。除了在美國 費城Wills眼科醫院擔任榮譽教授之外，他最近擔任Nightstar Therapeutics的首席醫療官，負責監督遺傳性視網膜疾病基因療法的開發。他目前是國際眼科組織3個科學顧問委員會的成員，也是5 個同行評審期刊的評論員，包括Eye和IOVS。他編輯了4本書，并在 眼科學同行評審期刊上發表了100多篇摘要/手稿。

Tiffany Burt是我們的副總裁，商業負責人，在發布前市場開發和 全球生物制藥商業化的所有階段（包括多個罕見治療領域）擁有超 過20年的全球商業經驗。她參與了8種不同產品的推出。在加入 ProQR之前，她曾在Verastem Oncology擔任營銷副總裁，負責建立 營銷組織，包括2018年在商業組織推出Duvelisib的關鍵平臺和計 劃。在加入Verastem之前，Tiffany在EMD Serono，ARIAD擔任過多 個商業領導職位。和諾華。Tiffany在范德比爾特大學獲得心理學 學士學位，在韋伯斯特大學獲得MBA學位。

杰拉德•普拉滕堡

大衛羅德曼

Aniz Girach

蒂芙尼伯特

監督委員會

Antoine Papiernik

艾莉森勞頓

詹姆斯香農

巴特菲利烏斯

Theresa Heggie

名譽監事會成員

亨利泰爾梅爾

科學顧問委員會

皮特亞當森

Phillip D. Zamore

Cy Stein

Annemieke Aartsma Rus

Thaddeus Dryja

彼得A.比爾

余一濤

監督委員會

Dinko Valerio是我們的創始人之一，目前擔任我們的監事會主席。Valerio先生自2014年1月起擔任我們的監事會成員.Valerio先生 是一位科學家和經驗豐富的生物技術企業家，在公共和私營公司擔 任首席執行官和董事會成員。Valerio先生是荷蘭生物技術公司 Crucell NV的創始人兼前首席執行官，也是生命科學風險投資公司 Aescap Venture的創始人和前普通合伙人。1999年，Valerio先生 是Galapagos Genomics NV的創始人之一，該公司是Crucell NV的衍生公司，開發新型的動作藥物。除了他的企業經驗，Valerio先 生還是萊頓大學造血系統基因治療領域的教授。他于1982年獲得阿 姆斯特丹大學生物學理學碩士學位，并獲得博士學位。曾于1986年 在萊頓大學獲得分子遺傳學榮譽學位.Valerio先生于1985年在舊金 山的Genentech公司擔任訪問科學專家，1986年至1987年在圣地亞 哥Salk研究所擔任博士后研究員。他是一名作者在同行評審的期刊 上發表了100多篇文章，并在11個專利家族中發明了一篇文章。

Antoine Papiernik自2014年1月起擔任我們的監事會成 員.Papiernik先生是Sofinnova Partners的管理合伙人，他于1997 年加入.Papiernik先生是Actelion，Addex，Auris Medical，Orexo等上市公司的初始投資者和活躍董事會成員。，NovusPharma（當時賣給CTI），Movetis（然后賣給Shire），Mainstay，Pixium和Stentys，分別在蘇黎世證券交易所，納斯達 克全球市場，斯德哥爾摩證券交易所，米蘭Nuovo Mercato，比利 時上市證券交易所，都柏林證券交易所和巴黎EuroNext，在 Cotherix（最初納斯達克上市，然后賣給Actelion），CoreValve （賣給Medtronic），Fovea（賣給Sanofi Aventis）和Ethical Oncology Science（EOS，賣給Clovis Oncology）。Papiernik先 生還投資并擔任私人公司MD Start，ReCor的董事會成員，Shockwave醫療和反射醫療。Papiernik先生擁有賓夕法尼亞大學沃 頓商學院的MBA***

艾莉森勞頓自2014年9月起擔任我們的監事會成員。勞頓女士現任 Kaleido Biosciences Inc.總裁兼首席執行官。勞頓女士曾擔任 Aura Biosciences Inc.和OvaScience，Inc。的首席運營官。1991 年至2013年，女士在2011年收購Genzyme之后，Lawton在Genzyme公 司

Genzyme以及隨后在Sanofi-Aventis擔任越來越多的職務，后 者各自成為全球生物制藥公司。Lawton女士曾擔任Genzyme Biosurgery的負責人，負責Genzyme的全球整形外科，外科和細胞 治療以及再生醫學業務。在此之前，勞頓女士監督Genzyme的全球 市場準入，其中包括法規事務，全球健康成果和戰略定價，全球公 共政策，和全球產品安全與風險管理。在加入Genzyme之前，Lawton女士在英國的制藥公司Parke-Davis工作了七年。Lawton女 士是Verastem，Inc。（一家公共生物制藥公司）的董事會成員。她還在Cubist Pharmaceuticals的董事會任職三年，直到2015年被 Merck＆Co.，Inc。收購。她目前是馬薩諸塞州生命科學中心的科 學顧問委員會成員。她曾擔任法規事務專業協會董事會主席和主席 以及過去的FDA咨詢委員會成員，負責細胞和基因治療委員會。她 以優異的成績獲得了倫敦國王學院的藥理學學士學位。Lawton在英 國的制藥公司Parke-Davis工作了七年。Lawton女士是Verastem，Inc。（一家公共生物制藥公司）的董事會成員。她還在Cubist Pharmaceuticals的董事會任職三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收購。她目前是馬薩諸塞州生命科學中心的科學顧問委員會 成員。她曾擔任法規事務專業協會董事會主席和主席以及過去的FDA咨詢委員會成員，負責細胞和基因治療委員會。她以優異的成 績獲得了倫敦國王學院的藥理學學士學位。Lawton在英國的制藥公 司Parke-Davis工作了七年。Lawton女士是Verastem，Inc。（一家 公共生物制藥公司）的董事會成員。她還在Cubist Pharmaceuticals的董事會任職三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收購。她目前是馬薩諸塞州生命科學中心的科學顧問委員會 成員。她曾擔任法規事務專業協會董事會主席和主席以及過去的FDA咨詢委員會成員，負責細胞和基因治療委員會。她以優異的成 績獲得了倫敦國王學院的藥理學學士學位。她還在Cubist Pharmaceuticals的董事會任職三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收購。她目前是馬薩諸塞州生命科學中心的科學顧問委員會 成員。她曾擔任法規事務專業協會董事會主席和主席以及過去的FDA咨詢委員會成員，負責細胞和基因治療委員會。她以優異的成 績獲得了倫敦國王學院的藥理學學士學位。她還在Cubist Pharmaceuticals的董事會任職三年，直到2015年被Merck＆Co.，Inc。收購。她目前是馬薩諸塞州生命科學中心的科學顧問委員會 成員。她曾擔任法規事務專業協會董事會主席和主席以及過去的FDA咨詢委員會成員，負責細胞和基因治療委員會。她以優異的成 績獲得了倫敦國王學院的藥理學學士學位。

James Shannon，MD自2016年6月起擔任我們的監事會成員。詹姆斯 在藥物開發和制藥領域擁有廣泛的職業生涯。從2012年到2015年退 休，James是GlaxoSmithKline的首席醫療官。在此之前，他曾擔任 諾華公司藥物開發全球主管和Sterling Winthrop Pharmaceuticals臨床開發高級副總裁。他曾在Biotie，Circassia，Crucell，Endocyte，MannKind和Cerimon Pharmaceuticals等公 司擔任董事職位。他在貝爾法斯特女王大學獲得本科和研究生學位，并且是英國皇家內科醫學院的會員。

Bart Filius于2014年加入加拉帕戈斯擔任首席財務官，并于2017 年加入首席運營官職位。在加入加拉帕戈斯之前，Filius先生在賽 諾菲擔任過多個行政職位，擔任副總裁，歐洲首席財務官，荷蘭和 副總裁兼并與收購總裁。在加入賽諾菲之前，Filius先生是Arthur D. Little的戰略顧問。Filius先生擁有INSEAD的MBA學位和 Nyenrode大學的商業學士學位。

Theresa Heggie目前擔任Alnylam Pharmaceuticals的高級副總裁，CEMEA主管。此前，她曾在Shire擔任高級商業和運營職務，負責 建立EMEA罕見疾病業務并領導全球商業運營，并在Shire收購 Jerini擔任首席執行官之后。在她的職業生涯早期，Heggie女士在 Janssen Pharmaceuticals和Baxter Healthcare的商業組織中擔任 越來越多的高級職位。Heggie女士還是SOBI（瑞典Orphan Biovitrum）的董事會成員，目前擔任BioCryst的董事會成員。她 獲得了康奈爾大學的學士學位。

Henri Termeer

1946年2月28日 - 2017年5月12日

Henri于2012年成為我們的聯合創始人，并于2014年1月起擔任監事 會副主席，直至2017年5月12日去世。從1983年10月至2011年6月，Henri擔任Genzyme Corporation的董事長，總裁兼首席執行官。在 加入Genzyme之前的十年里，Henri曾在人類保健產品制造商Baxter International Laboratories，Inc。工作。在Sanofi收購Genzyme 后，Henri于2011年6月辭去Genzyme的職務。Henri因其對生物技術 產業和醫療保健領域的貢獻而廣受認可，積極參與人道主義援助，政策問題和提供醫療保健方面的創新。他是馬薩諸塞州綜合醫院和 合作伙伴醫療保健委員會的董事會成員，也是哈佛醫學院研究員的董事會成員。Henri還是麻省理工學院董事會成員，并在其執行委 員會和生物技術產業組織（BIO）的董事會成員中任職。他是新英 格蘭醫療保健研究所的名譽主席，這是一家非營利性的應用研究衛 生政策組織，他在創立過程中發揮了重要作用。Henri是ProQR Therapeutics NV，Abiomed Inc.，Aveo Pharmaceuticals，Verastem，Inc.，Moderna Therapeutics and Medical Simulation的董事會成員，并于2014年通過Actavis于2015年3月收 購，成為Allergan，Inc。的董事會成員。2008年，他被任命為馬 薩諸塞州州長Deval Patrick的經濟顧問委員會成員。亨利于2010 年至2011年擔任波士頓聯邦儲備銀行董事會主席。Henri在 Economische Hogeschool（荷蘭伊拉斯姆斯大學）學習經濟學，并 獲得弗吉尼亞大學達頓學院的MBA學位。

Henri是一位有遠見的罕見疾病領導者，是Genzyme的首席執行官，開創了罕見疾病藥物開發的先河。2017年，亨利意外去世。ProQR 將通過完成我們共同完成的使命來繼續履行其遺產。

科學顧問委員會

Art Levin博士在大型制藥和生物技術公司的藥物注冊發現方面擁 有超過20年的RNA藥物開發經驗。他一直是許多寡核苷酸開發的關 鍵，包括第一批批準的反義藥物，以及臨床試驗中第一種microRNA 靶向治療藥物。他目前是Avidity Biosciences的研發執行副總裁，Levin博士發表了60多篇科學文章，并擔任寡核苷酸治療學會的主任。

Pete Adamson，博士是Johnson＆Johnson的疾病領域要塞負責人，眼科學副總裁。他是我們以前的眼科高級副總裁。Pete此前曾擔任 GlaxoSmithKline的副總裁兼發現眼科主任。在GSK任職期間，Pete 負責一些知名外部聯盟的科學方面以及一些內部資產的開發。Pete 在倫敦大學獲得生物化學博士學位，之后在癌癥研究和血管生物學 研究中心擔任博士后研究員，之后成為倫敦大學眼科學院教授。Pete在炎癥，眼科和神經病學領域撰寫了100多篇同行評審的科學 出版物。皮特保留了倫敦大學學院的榮譽學位，

Phillip D. Zamore博士是Howard Hughes醫學研究所的研究員，生 物醫學科學的Gretchen Stone Cook主席，生物化學和分子藥理學 教授，以及馬薩諸塞大學醫學院RNA治療研究所的主席。他還是 Alnylam Pharmaceuticals和Voyager Therapeutics的聯合創始人。扎莫爾博士及其同事幾乎在RNA沉默研究的所有重大突破中發揮 了作用。

Cy Stein，MD是醫學腫瘤學和分子與細胞生物學教授，也是希望之 城醫學腫瘤學和治療研究系的前任主席，負責該部門的臨床和研究 項目。他是Nucleic Acid Therapeutics的聯合主編，已有20多年的歷史，也是反義科學的視角”系列編輯。斯坦因博士被紐約時 報雜志和紐約雜志評為該領域的頂級醫師，他已獲得11項專利，并 在科學，自然生物技術和內科醫學年刊等知名期刊上發表了大量文章。

Annemieke Aartsma Rus，博士萊頓大學醫學中心轉化遺傳學教授 在反義介導的Duchenne肌營養不良癥（DMD）外顯子跳躍治療中發 揮了重要作用。在2015年和2016年，她被Expertscape選為過去10 年中DMD最具影響力的科學家。Aartsma-Rus博士協調了涉及學者，行業，監管機構和患者代表的利益相關者會議，其中包括2015年4 月和2016年11月由歐洲醫藥機構主辦的兩次會議。其中，她是COST 行動的主席反義介導的外顯子跳過罕見疾病，TREAT-NMD聯盟 執行委員會前任主席，寡核苷酸治療學會當選主席。

Thaddeus（Ted）Dryja，MD哈佛大學醫學院眼科學教授，馬薩諸塞 州眼科和耳科醫院的教員。他曾在諾華生物醫學研究所擔任全球眼 科研究主管。1983年，他加入了馬薩諸塞州眼科和耳科醫院以及哈 佛醫學院眼科學系，在那里他領導了一個研究視網膜遺傳性疾病的分子遺傳學研究小組，以及實施一般眼科和眼科病理學。Dryja博 士的研究發現包括為腫瘤抑制基因（如視網膜母細胞瘤基因，視網 膜母細胞瘤基因的鑒定和克?。┑闹掳┩蛔兊碾[性性質找到令人信 服的證據，鑒定16種不同的基因，負責視網膜變性和視網膜功能障 礙的形式。1996年，他成為美國國家科學院院士。

Peter A. Beal，博士是加州大學戴維斯分?；瘜W系的教授。他的研究重點是使用化學方法研究RNA生物學，特別強調RNA編輯和RNA 干擾。Beal實驗室的工作使我們對ADAR酶的作用機制有了基本的了 解，這些酶負責人體內腺苷對肌苷酸RNA的編輯。此外，他的小組 還領導開發了結構指導方法，用于優化化學修飾的寡核苷酸，用于 RNA干擾，降低脫靶效應。Beal于1989年獲得北達科他大學的理學 學士學位，并與Donald Bergstrom教授一起從事核苷類似物合成的本科研究。他獲得了博士學位。在Peter B.教授的指導下 1994年 獲得加州理工學院的Dervan，并于1994年至1996年在Stuart L. Schreiber教授的實驗室擔任哈佛大學國立衛生研究院（NIH）博士 后研究員。Beal于1996年加入猶他大學化學系，2005年升任正教授。他于2006年搬到加州大學戴維斯分校，擔任教授的終身教授。他 為研究界提供的獎項和服務包括：NIH First Award（1998），Camille Dreyfus教師學者獎（2002年），Robert Parry教學獎，猶他大學（2005年）; 美國科學促進會會員（2012年）合成與生物 化學憲章會員NIH研究部門（2008-2012）。Beal在本科階段教授有 機化學，在研究生階段教授核酸化學和化學生物學的幾個課程。他 還是NIH資助的加州大學戴維斯分?；瘜W生物學研究生課程的主任。比爾已經指導了40多名博士學位。和理學碩士學位的學生在他的實驗室進行研究生研究。

余義濤博士他是羅切斯特大學醫學中心的生物化學和生物物理學教 授，并于1999年創辦了自己的研究實驗室。他的研究重點是了解轉 錄后RNA編輯在調節細胞過程中的作用，如端粒再生，前mRNA剪接 和mRNA的蛋白質編碼能力。他還被稱為靶向RNA編輯的先驅，用于 糾正由過早終止密碼子引起的蛋白質翻譯缺陷。余教授是70多篇經 同行評審的科學論文的作者，曾擔任多個科學，政府和患者組織的成員

評審員，包括美國國立衛生研究院，國家科學基金會，吉爾 伯特家庭基金會。和RNA協會。

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